Rundschreiben
Anwendungsbegleitende Datenerhebung und Beschränkung der Versorgungsbefugnis bei Gentherapeutika zur Behandlung der Hämophilie ab 30. August 2024
Die Versorgungsbefugnis für Gentherapeutika zur Behandlung der Hämophilie ist auf Ärzte beschränkt, die die Behandlungsdaten beim Deutschen Hämophilieregister dokumentieren. Am 30. August 2024 beginnt die anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD)zum Einsatz von zwei Gentherapeutika zur Behandlung der Hämophilie:
- Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian®) bei Hämophilie A sowie
- Etranacogen Dezaparvovec (Hemgenix®) bei Hämophilie B.
Beide Präparate können im vertragsärztlichen Bereich zur Anwendung kommen, wenn auch in hochspezialisierten Einrichtungen. Die Anzeige- und Nachweisverpflichtungen gem. ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie sind zu beachten.
Das Deutsche Hämophilieregister finden Sie hier
Weitere Informationen zur AbD erhalten Sie hier
Hintergrund
Die Datenerhebung soll für eine erneute Nutzenbewertung genutzt werden und zeigen, ob die Wirkstoffe gegenüber den bislang bestehenden Therapiemöglichkeiten einen patientenrelevanten Zusatznutzen aufweisen.